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基因编辑技术或可从根本上解决人类遗传病

导读: 基因编辑技术或可从根本上解决人类遗传病

近日,通过使用基于CRISPR系统的碱基编辑器,苏黎世联邦理工学院和宾夕法尼亚大学的两个团队,成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。宾夕法尼亚大学的团队还在小鼠出生之前就治愈了它们身上的遗传病。

CRISPR-Cas9基因编辑系统能够便捷,准确地在基因组的特定位点切断双链DNA,并且通过细胞的DNA修复机制引入突变或者修改DNA序列。因此这个编辑系统自问世以来就受到了科学家的广泛关注,但是它也存在一个潜在的缺陷,那就是细胞可以选择不同的修复机制来修补Cas9酶造成的双链DNA断裂,这导致对编辑结果的控制不尽如人意。

为了弥补这一缺陷,科学家开发出了碱基编辑器。这个编辑器能够被CRISPR系统带到基因组的某个指定位置上然后将指定的碱基对转换成新的碱基对(例如将A-T转换成C-G)。这种碱基编辑器是治疗由于单基因点突变造成的遗传病的有力工具。

在宾夕法尼亚大学发布的研究中,研究人员将CRISPR系统与碱基编辑器一起倒入确定患有遗传性酪氨酸血症1型的小鼠的胚胎中。而在该小鼠出生后,3个月内小鼠肝脏内经过编辑的细胞数量稳定,这说明碱基编辑能够帮助小鼠治愈该种遗传病。

在人类中,遗传性酪氨酸血症1型需要患者终生遵循严格的饮食要求和接受尼替西农治疗,而一旦治疗失败,患者很容易出现肝功能衰竭甚至是肝癌。如果碱基编辑器能够帮助人类胎儿在出生之前就能预防甚至是只有这种疾病,那么这项研究将会大大提高患者的生活质量,对现代医学具有重要意义。

而苏黎世联邦理工学院的研究人员则利用碱基编辑器来进行苯丙酮尿症的治疗。研究人员发现,接受碱基编辑疗法治疗的小鼠肝脏中60%的致病基因突变能够被成功纠正。这一纠正率显著高于传统的CRISPR/Cas9基因编辑系统的效率。接受碱基编辑治疗的小鼠体内的苯丙氨酸水平降低到正常水准,而且不再显示出任何苯丙酮尿症的症状。

这两项研究结果表明,人类的遗传病有希望通过碱基编辑器来改善甚至是治愈。下一步,宾夕法尼亚大学的研究团队将试图使用纳米颗粒运送碱基编辑系统,以防止可能出现的人体免疫反应。而苏黎世联邦理工学院的团队则将在猪的模型中进行下一步实验。两个团队都表示,将进一步改善他们的碱基编辑系统,让这一疗法有朝一日能够用于人类患者。

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