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基因编辑技术也可造福人类

导读: 在利用基因编辑技术CRISPR-Cas9治疗听力受损方面,科学家又往前迈进一步。在12月20日发表于《自然》杂志的一篇论文中,研究人员阐述了他们如何利用CRISPR-Cas9技术移除一种与鼠宝宝的遗传进行性听力损失有关的缺陷基因。

在利用基因编辑技术CRISPR-Cas9治疗听力受损方面,科学家又往前迈进一步。在12月20日发表于《自然》杂志的一篇论文中,研究人员阐述了他们如何利用CRISPR-Cas9技术移除一种与鼠宝宝的遗传进行性听力损失有关的缺陷基因。接受治疗后8周,鼠宝宝的听力与没有接受治疗的同伴相比明显改善。具体地说,经过治疗的鼠宝宝能够听到悄悄话,没有治疗的鼠宝宝只能听到老式垃圾处理机级别的噪音。

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科学家表示,虽然这项新研究取得可喜成果,但仍需进行大量研究才能确定,这种治疗方式能否在人类身上奏效。研究领导人、哈佛大学化学与化学生物学系教授大卫·刘表示:“有时候,老鼠模型与人类患者的行为非常接近,有时候未必。”但他同时也指出仍有充足的理由保持乐观,因为导致老鼠和人类出现进行性听力损失的基因变异相同。

此前进行的研究发现,有近一半的耳聋病例与遗产因素有关。与遗传性耳聋有关的基因中,有近20%为显性遗传。这意味着如果你从父母的其中一方遗传一套好基因,从另一方遗传一套坏基因,坏基因将占据上风。

研究中,科学家对所谓的“贝多芬鼠”进行实验。这种品种的老鼠以患有进行性听力损失的著名作曲家贝多芬的名字命名。贝多芬鼠TMC1基因的一个核苷酸存在缺陷,导致它们逐渐丧失听力。这种基因缺陷影响内耳毛细胞,而内耳负责探测声学振动。随着时间流逝,绝大多数存在这种基因突变的毛细胞死亡。贝多芬鼠如此,人类也是这样。为了防止这种情况发生,研究人员利用CRISPR基因编辑技术,移除存在缺陷的TMC1基因,让优良版本占据主导地位。

西雅图阿尔图斯生物医学研究所的分子生物学家费奥多·乌尔诺夫表示,在将CRISPR基因编辑技术应用于临床方面,这项新研究迈出了重要一步。但他同时也发出警告,仍需付出更多努力和研究,才能将这项技术用于临床。乌尔诺夫并没有参与这项研究。

大卫指出,在将CRISPR基因编辑技术用于人类临床试验前,需要在更多动物身上进行测试。老鼠是一个比较理想的实验对象。他说:“老鼠身上的很多疾病都已经被治愈。”(科技日报)

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