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2017年FDA批准的46个新药汇总及国内进展简述

导读: 2017年,FDA药品审评与研究中心(CDER)批准了46个新药,这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)。

2017年,FDA药品审评与研究中心(CDER)批准了46个新药,这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)。

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上图是过去10年中,CDER每年批准的新药数。2017年CDER共批准了46个新药,其中包括12个BLA和34个NME。相比于2016年的22个,今年较为理想,达到近10年新药批准的最高值。

罕见病/孤儿药(Rare OR "Orphan" Diseases)

已批准的46个新药中,18个新药获得了孤儿药资格(O),占CDER批准新药的39%。罕见病有两个特征,其一为患者人数少(美国为少于20万人的疾病;欧盟为属于5/10000的疾病);其二为危及生命和健康的严重疾病。

优先审评(Priority Review)

如果CDER确定药品能够有潜力对医疗保健做出实质性推动,药品将获得优先审评。药品在6个月内而不是标准的10个月内审评。2017年获批新药中有20个被认定为优先审评(P),占46个新药的43.5%。

另外,CDER应用多种监管方法加快新药研发和审批。这些方法除了优先审评还包括:快速通道(Fast Track)、突破性治疗认定(Breakthrough)和加速批准(Accelerated Approval)。

治疗领域方面,2017年还是比较丰富,不过抗肿瘤药仍然最多,占比约26%。整体来说,美国FDA还是各企业新药上市的首选,46个新药有35个药物都是全球首批。目前这些药物在国内只有部分进入临床试验阶段,政府和国内药企还需更努力地让人民获得最新药物治疗。

下图为2017年批准的46个新药汇总,来源于FDA网站,Novel Drug Approvals for 2017。

01 Trulance(普来那肽)

2017年1月19日,FDA批准了Synergy Pharmaceuticals研发的Trulance(plecanatide),用于治疗成年患者慢性特发性便秘(CIC)。本品为FDA在2017年批准的第一款新药。

在两项12周、安慰剂对照的临床试验中,共有1775名成年人参与,以确定Trulance的安全性和疗效。受试者为曾被诊断有便秘至少6个月、前三个月每周少于三次排便并伴有便秘症状的人群。他们需要每天1次被随机给予安慰剂或Trulance。结果发现,Trulance组比安慰剂组更可能经历完全自发性肠道运动的频数,而且粪便频数、粘稠度和变型性也有所改善。

02 Parsabiv(Etelcalcetide)

2017年2月7日,FDA批准了安进公司的Parsabiv(Etelcalcetide),用于治疗血液透析慢性肾脏病(CKD)成年患者继发性甲状旁腺功能亢进。此前,安进曾于2015年8月向FDA提交该药申请,但是遭到拒绝。在欧洲,Parsabiv已于2016年11月获批相同适应症。在2项随机、双盲、III期对照试验中,1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者随机给予etelcalcetide或安慰剂治疗20~27周,etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30%的患者比例分别为77%和79%,而安慰剂组则为11%和11%;etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%,而安慰剂组患者仅为6%和5%。

日本方面,2016年12月19日,Ono Pharmaceutical的Parsabiv获得了批准,该药为安进公司授权。

03 Emflaza(地夫可特)

2017年2月14日,FDA批准了专注于罕见病新药研发的Marathon Pharma公司的Emflaza(deflazacort),用于5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗。此次批准,使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物,同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。此前,FDA已授予Emflaza孤儿药地位和优先审查资格。

04 Siliq(brodalumab)

2017年2月15日,FDA批准了Valeant公司的Siliq(brodalumab),用于治疗对其他系统性治疗不响应的成年中重度斑块状银屑病患者。该药是一种IL-17R抑制剂,已经于2016年7月4日获得日本PMDA批准,本品最初由安进研发,之后授权给了阿斯利康和日本麒麟制药。阿斯利康给予Valeant在除欧洲、日本及某些亚洲国家外的全球开发和销售Siliq的独家授权。同时,两家公司将分享Siliq在美国市场的销售利润。

欧盟方面,brodalumab于2017年7月17日获EMA批准,商标名为Kyntheum,上市持有人为LEO Pharma A/S,用于重度斑块状银屑病的治疗。

05 Xermelo(telotristatetiprate)

2017年2月28日,美国FDA批准LEXICON PHARMS公司的Xermelo(telotristat ethyl)与生长抑素类似药联合用于成年患者类癌瘤综合征腹泻治疗,适用于仅使用生长抑素类似药治疗疾病得不到控制的患者。

Xermelo的安全性及有效性基于一项周期为12周的双盲、安慰剂对照试验,受试者为90名患有高分化型转移性神经内分泌瘤及类癌瘤综合征的成年患者。在使用生长抑素类似药基础上,随机添加Xermelo的受试者有33%的人其每天的平均排便次数下降,相比之下,在生长抑素类似药治疗基础上随机添加安慰剂治疗的患者,仅有4%的人其每天的平均排便次数下降。

06 Kisqali(ribociclib)

2017年3月13日,FDA批准了诺华公司新药Kisqali(ribociclib,以前称为LEE011)与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌类治疗方案,用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性(HR+/HER2-)的晚期或转移性乳腺癌女性患者。

Kisqali是一种CDK4/6抑制剂,基于优秀的3期临床试验结果,该研究提早达到其主要终点。第一次预先计划的中期分析显示,与来曲唑(letrozole)单独使用时相比,Kisqali治疗在无进展生存期(PFS)上有统计学意义的显著改善。Kisqali曾经获得FDA颁发的突破性疗法认定和优先审评资格。

2017年8月22日,Kisqali获得了欧盟EMA批准,适应症相同。

国内方面,诺华目前有8个临床试验申请,其中最早于2016年2月1日获批了三个临床试验批件。6个临床试验申请为特殊审批品种。

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07 Xadago(沙芬酰胺)

2017年3月21日,美国FDA批准了US WORLDMEDS公司的Xadago(safinamide)作为一种辅助治疗药物用于帕金森病患者,适用于目前正使用左旋多巴/卡比多巴并经历“关”期发作的患者。“关”期发作是患者药物不起作用的一段时间,可导致帕金森病症状加重,如震颤及行走困难。

截至到目前,Xadago已相继获得多个欧洲国家的上市授权,其中包括德国、瑞士、西班牙、意大利、比利时、丹麦、瑞典和英国等,为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择,如今又获得美国FDA的批准,为其带来了更大的市场潜力。

目前国内的多家企业的甲磺酸沙芬酰胺片已经获得临床试验批件。

08 Symproic(naldemedine)

2017年3月23日,美国FDA批准了日本盐野义制药的Symproic(Naldemedine),用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘治疗。Symproic是一种阿片受体阻断剂,专属阻断外周阿片受体,对中枢阿片受体几乎没有影响。安全性比甲基纳曲酮、纳洛西酮稍好。阿片类药物引发的便秘是每一位癌症患者都可能遇到的问题,但存在阿片截断症状的风险,医生在开处方时比较谨慎,是这一类药物市场很难打开的一大原因,但愿本品的上市,能为OIC治疗带来突破。

3月30日,盐野义的Symproic获得日本PMDA批准。

09 Bavencio(avelumab)

2017年3月23日,FDA批准了辉瑞和德国默克的PD-L1抗体Bavencio (avelumab),用于治疗一种叫做默克細胞癌(MCC)的罕见皮肤癌。在一个88人二期临床试验中,avelumab的客观应答率为33%,其中11%为完全应答。和其它PD-1药物一样,很多病人应答相对持久,45%的病人应答达到一年。

9月18日,Merck Serono Europe Limited 的avencio获得了欧盟EMA批准,用于治疗默克细胞癌;9月27日,Merck Serono Co., Ltd.公司的Bavencio Injection 200 mg获日本PMDA批准,并且获得了日本的孤儿药地位。

国内方面,默克雪兰诺和辉瑞有3个临床试验申请,其中两个已经获批,两公司各占一个。另外,国内分别有一个适应症为实体瘤(剂量递增期)、食管鳞癌(剂量扩展期)的1期临床试验和一个适应症为非小细胞肺癌一线治疗的三期临床试验正在开展,登记号分别为CTR20171035和CTR20171000。

10 Zejula(niraparib)

2017年3月27日,FDA批准了TESARO公司的Zejula(niraparib),用于治疗成人复发性上皮性卵巢癌,输卵管或原发性腹膜癌的维持治疗(旨在延缓癌症生长),经铂类化疗治疗后肿瘤完全或部分收缩(完全或部分反应)。niraparib是一种多聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,可阻断涉及修复受损DNA酶。

3期NOVA试验结果显示,与安慰剂相比,降低疾病进展风险73%,无进展生存期(PFS)的中位值为21个月,安慰剂为5.5个月。从PFS数据的角度上讲,Niraparib的疗效是飞跃性的。

11月16日,Tesaro UK Limited公司的Zejula获得了欧盟EMA批准。

国内方面,有一个受理号为JXHL1700160的临床试验申请,为杨森公司申请,已于9月1日进入序列。

11 Dupixent(dupilumab)

2017年3月28日,FDA批准了赛诺菲/再生元的Dupixent(dupilumab),用于外用处方药无法充分控制病情或不适合这些药物治疗的中度至重度特应性皮炎(AD)成人患者。业界对Dupixent的商业前景十分看好,预计该药的年销售峰值将突破28亿美元。

Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂,本次获批,是基于全球性LIBERTY AD临床项目的数据,该项目包括3个关键性随机3期研究(SOLO-1,SOLO-2,CHRONOS),评估了Dupixent作为单药(SOLO-1和SOLO-2)或联合外用皮质类固醇(CHRONOS)治疗中度至重度特应性皮炎(AD)的疗效和安全性。数据显示,所有研究均达到了主要终点和关键次要终点。

9月27日,欧盟EMA也批准了赛诺菲的Dupixent(dupilumab)。

国内方面,赛诺菲共有7个临床试验申请,其中6个已于2017年11月21日获得临床批件。

12 Ocrevus(ocrelizumab)

2017年3月28日,FDA批准罗氏(Roche)的单抗药物Ocrevus(ocrelizumab),适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。Ocrevus成为首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症(RMS和PPMS)的疾病修饰疗法,同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。Ocrevus是一种CD20抗体,是一种全新靶点的药物。

FDA曾于2016年2月授予Ocrevus治疗PPMS的突破性药物资格(BTD),成为MS领域首个获此殊荣的药物。

国内方面,有来自罗氏制药的2个临床试验申请,JXSL0700053于 2009年8月14日终止了审批程序;JXSL0700019在2009年9月30日获得了临床试验批件。

13 Austedo(deutetrabenazine)

2017年4月3日,FDA批准了梯瓦公司的Austedo(deutetrabenazine)上市,用于舞蹈症(亨廷顿病,Huntington's disease)的治疗AUSTEDO成为FDA批准的首个氘代药物。

SD-809(AUSTEDO)是一种靶向VMAT-2的小分子口服抑制剂,是已上市亨廷顿药物四笨喹嗪的氘代药物。氘代以后,药代动力学特征得到改善,半衰期明显延长,从而可以使用更低的治疗剂量。SD-809(AUSTEDO)最初由Auspex开发,2015年3月,在SD-809(AUSTEDO)三期临床数据发表的4个月后,梯瓦耗资32亿美元收购Auspex。

14 Ingrezza(缬苯那嗪)

2017年4月11日,FDA批准了Neurocrine的Ingrezza(valbenazine),用于治疗成人迟发性运动障碍(tardive dyskinesia, TD)。作为一种新型选择性囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂,INGREZZA是第一个也是唯一一个获得这一适应证的药物。TD是一种严重的神经系统障碍,以重复不自主运动为主要特征,常累及下颌、嘴唇及舌等。

一项为期6周、纳入234名中重度TD患者的随机安慰剂对照的三期临床试验显示,INGREZZA可快速、显著改善TD体征及症状,且上述改善具有临床意义。此外,研究未观察到受试者抑郁、自杀观念或行为的恶化。

15 Brineura(cerliponase alfa)

2017年4月27日,FDA批准了BioMarin Pharma 公司的 Brineura(cerliponase alfa),用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。Brineura是第一个通过FDA批准的治疗方案,针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2),又被称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症。CLN2 疾病是一种罕见的遗传性疾病,主要症状通常在2和4岁之间开始,通常包括语言延迟、复发性癫痫发作和协调运动困难(共济失调)。受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐(肌阵挛)和视力丧失等病情。

5月30日,Brineura获得了欧盟EMA批准,用于治疗CLN2。

16 Alunbrig(brigatinib)

2017年4月28日,FDA加速批准了ARIAD公司的Alunbrig(brigatinib),用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌,且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。在一项222例克唑替尼耐药患者中,brigatinib 90和180mg治疗组的总体应答率分别为48%和53%,其中完全缓解率分别为3.6%和4.5%。在基线伴有脑转移患者中,90和180mg组颅内ORR分别为42%和67%。

17 Rydapt(midostaurin)

2017年4月28日,FDA批准了诺华公司的Rydapt(midostaurin,之前叫做PKC412),第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病(AML)。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病(systemic mastocytosis,SM)。Rydapt是25年首个批准用于治疗AML的药物。同年9月18日,欧盟EMA批准了Rydapt。

此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选了3279名有FLT3突变的患者,其中717名患者参加试验。入组患者接受Rydapt联合阿糖胞苷(cytarabine)+柔红霉素(daunorubicin)治疗。结果显示Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间(OS)、减少23%的死亡风险。

国内方面,诺华受理号为JXHL0800392的临床试验申请已于2010年3月8日获得临床试验批件。

18 Tymlos(abaloparatide)

2017年4月28日,FDA批准了RADIUS HEALTH公司的Tymlos(abaloparatide) 用于治疗女性绝经后骨质疏松症。abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白(PTHrP)类似物,能与甲状旁腺受体1结合,从而起到调节代谢、促进骨骼形成的作用。在ACTIVE临床试验(18个月的数据)与ACTIVExtend临床试验(前6个月的数据)中,与安慰剂相比,abaloparatide能使新发椎体骨折风险降低86%,非椎体骨折风险降低43%。此外,新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%和2.0%。

19 Imfinzi(durvalumab)

2017年5月1日,FDA加速批准了阿斯利康的Imfinzi(durvalumab)于用于转移性膀胱癌治疗,是第三个PD-L1抑制剂。转移性膀胱癌是一种预后很差的膀胱癌,5年生存率不足15%,该领域近30年无重大进展。Durvalumab是一个获突破性疗法认定的药物,ASCO公开数据显示,Durvalumab治疗的总体客观缓解率(ORR)为31%,其中PD-L1高表达患者为46%,疾疾病控制率(DCR)为48%,PD-L1高表达患者为57%。

国内方面,durvalumab共有11个临床试验申请,目前已经有9个临床试验批件获批。有一项适应症为非小细胞肺癌的3期临床试验正在开展,登记号CTR20170012。可见对于阿斯利康,膀胱癌并不是最终目的。

20 Radicava(依达拉奉)

2017年5月5日,FDA首次批准了MITSUBISHIE的Radicava(Edaravone)上市,用于肌萎缩侧索硬化治疗(ALS),通常(美国)称之为“卢-格里格氏症”。ALS俗称渐冻症,当年“冰桶挑战”把这个病带入了人们的视野。经一项日本开展的为期6个月的临床试验证实,依达拉奉可用于ALS的治疗。该试验将137名受试者随机分为两组,分别为依达拉奉实验组和安慰剂组。经过24周治疗,依达拉奉实验组的日常功能评估结果下降幅度明显小于安慰剂组。

2015年6月26日Edaravone已经在日本批准用于ALS,并获得孤儿药资格。国内依达拉奉主要适应症为急性缺血性卒中。

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